Behandeling met groeihormoon heeft over het algemeen een duidelijk effect, al kan het van kind tot kind verschillen. De groeisnelheid kan met minstens 50% toenemen; uiteindelijk kan het kind 7,5-12 cm langer worden dan zonder behandeling. Natuurlijk is het kind niet na twee dagen of twee weken net zo groot als zijn/haar klasgenootjes, maar na een half jaar kan men meestal wel merken dat er iets verandert. Het eerste jaar is het effect het duidelijkst, dan is er sprake van de zogenaamde inhaalgroei. Daarna neemt de groeisnelheid iets af, maar blijft duidelijk sneller dan voor de behandeling. De groei zal dan het verwachte groeipatroon voor kinderen van die leeftijd benaderen of volgen. Om de groei te behouden moet de groeihormoonbehandeling wel worden voortgezet tot het bereiken van de eindlengte. Doet men dit dit niet, dan neemt de groei weer af.

Naast de groei zullen er ook andere effecten van de behandeling optreden. De lichaamssamenstelling (meer spiermassa en minder vet) verbetert, het uithoudingsvermogen, concentratievermogen en de energiebalans kunnen toenemen, en de motoriek kan verbeteren. Doordat het kind groeit en niet meer ‘anders’ is dan zijn/ haar leeftijdgenootjes neemt het zelfvertrouwen en het welbevinden ook vaak toe.