Nadat het groeihormoon door de hypofyse in de bloedbaan is afgescheiden, wordt het getransporteerd naar de doelorganen en weefsels. In deze weefsels en organen bewerkstelligt het groeihormoon een specifiek effect. Dit kan enerzijds een direct effect door het groeihormoon zelf zijn. Anderzijds is er ook sprake van een indirect effect, het groeihormoon stimuleert namelijk deze organen en weefsels ook tot het aanmaken van een ander eiwit, het IGF-1. Dit eiwit heeft ook effecten op de orgaanwerking.

De belangrijkste positieve effecten van groeihormoon en IGF-1 zijn: het opbouwen van de spieren, het versterken van de botten, instandhouden en versterken van de hartfunctie, afname van de hoeveelheid vet en de regulatie van de hoeveelheid vocht in ons lichaam. Overigens is het zeker niet zo dat al deze lichaamsfuncties alleen door groeihormoon dan wel het IGF-1 worden gereguleerd. Er is een groot aantal andere hormonen (zoals schildklier- en corticosteroïdhormonen) en andere stoffen (zoals vitaminen) dat bij verschillende van de genoemde lichaamsfuncties ook een belangrijke rol speelt.

Daarnaast lijkt er een aantal andere effecten van het groeihormoon en het IGF-1 op afzonderlijke lichaamsfuncties te zijn. Op dit moment wordt naar deze effecten wetenschappelijk onderzoek gedaan. Onderwerpen van onderzoek bij patiënten met een tekort aan groeihormoon zijn: de verstoorde vetstofwisseling (verhoogd cholesterolgehalte) met als effect vervroegde aderverkalking en een verhoogd risico op sterfte aan hart- en vaatziekten, de verstoorde water- en zoutbalans als gevolg van een veranderde nierfunctie, en de veranderde stofwisseling van de hersenen met als effect een verlaagd concentratievermogen en een verminderd vasthouden van geheugen. Al deze onderwerpen zijn belangrijk voor het dagelijks leven.