De groeiachterstand kan met groeihormoon worden behandeld. Het toegediende groeihormoon moet op dezelfde wijze werken als het natuurlijke, van de hypofyse afkomstige groeihormoon en moet dan ook in de bloedbaan terechtkomen. Daarom moet het als injectie worden toegediend. Zou het als tablet worden ingenomen, dan zouden maagzuur en darmsappen het eiwit direct afbreken, waardoor groeihormoon zijn werking al verloren zou hebben voor het in de bloedsomloop is aangekomen. Groeihormoon wordt niet direct in de bloedbaan gespoten, maar onder de huid (subcutaan), waar het zich verspreidt en geleidelijk opgenomen wordt in de talloze daar aanwezige bloedvaatjes. Eenmaal opgenomen in het bloed komt het overal in het lichaam waar het nodig is.

Tegenwoordig wordt het groeihormoon geproduceerd met behulp van recombinant-DNA-techniek. Het groeihormoon dat tegenwoordig als medicijn wordt voorgeschreven, is dus een biosynthetisch product met dezelfde structuur als menselijk groeihormoon. Over het algemeen wordt de behandeling goed verdragen en kan deze jarenlang worden voortgezet totdat alle groeischijven zijn gesloten.

Als een kind een niertransplantatie krijgt, wordt de behandeling met groeihormoon gewoonlijk stopgezet, daar het lichaam weer op eigen kracht kan groeien.